“瓷娃娃”王奕鷗：全球罕見(jiàn)病超過(guò)1萬(wàn)種，95%患者無(wú)藥可用

快訊 2024年10月18日 13:15 35 admin

專題：2024ESG全球領(lǐng)導(dǎo)者大會(huì)

　　“2024 ESG全球領(lǐng)導(dǎo)者大會(huì)”于10月16日-18日在上海召開(kāi)。瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心、病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)創(chuàng)始人王奕鷗演講。

　　王奕鷗認(rèn)為，罕見(jiàn)病其實(shí)是一個(gè)雖然受眾面很小，但是特別復(fù)雜的社會(huì)問(wèn)題。它在很多原有的理論框架、傳統(tǒng)的解決問(wèn)題里面，包括市場(chǎng)機(jī)制里面都是失靈的。全球罕見(jiàn)病超過(guò)1萬(wàn)種，其中只有5%是有藥可用，95%的罕見(jiàn)病患者到現(xiàn)在連有效的藥物都沒(méi)有。

　　她坦言，很多罕見(jiàn)病藥物有了藥，也主要集中在美國(guó)和歐洲，中國(guó)上市的藥物數(shù)量有限，相當(dāng)一部分中國(guó)的患者望藥興嘆。一些在中國(guó)上市的藥物價(jià)格昂貴，許多患者無(wú)法負(fù)擔(dān)。盡管我國(guó)的政策有所變化，比如綠色通道、緊急審評(píng)審批和醫(yī)保覆蓋部分罕見(jiàn)病藥物，但仍有大量罕見(jiàn)病患者用不上藥，用不起藥。

　　王奕鷗認(rèn)為，要解決這些問(wèn)題，需要國(guó)家在機(jī)制上尊重市場(chǎng)規(guī)律，同時(shí)回歸到對(duì)公平和人性的基本認(rèn)知。她提到，國(guó)家通過(guò)醫(yī)保談判等方式試圖解決藥物昂貴的問(wèn)題，但仍然存在許多罕見(jiàn)病藥物未在中國(guó)上市的情況，因?yàn)槿狈κ袌?chǎng)動(dòng)力。每個(gè)家庭都希望在保證其他孩子基本生活和醫(yī)療支出的同時(shí)，為患病的孩子提供更多的照顧和資金?！斑@些都是基本的常識(shí)和對(duì)罕見(jiàn)病問(wèn)題的看法，而罕見(jiàn)病患者及其家庭正面臨這樣的挑戰(zhàn)和困惑?！?/p>

　　同時(shí)，王奕鷗選擇推動(dòng)立法來(lái)解決罕見(jiàn)病問(wèn)題，盡管這是一條艱難的道路，但她認(rèn)為這是必要的。她自2009年起就開(kāi)始提交兩會(huì)提案，呼吁罕見(jiàn)病立法。后來(lái)她意識(shí)到，罕見(jiàn)病問(wèn)題不僅涉及立法，還涉及多個(gè)政策、部門(mén)規(guī)章制度以及地方政策的集合和協(xié)作。

　　在這個(gè)過(guò)程中，她對(duì)患者組織的定位和認(rèn)知有所變化。一方面，作為患者組織，需要在現(xiàn)有政策下尋找空間，進(jìn)行協(xié)助和補(bǔ)充，確保政策落地能夠滿足罕見(jiàn)病患者的需求。另一方面，她認(rèn)為患者組織應(yīng)該在未滿足的需求和缺乏政策的領(lǐng)域中，讓患者和患者組織能夠更有效地發(fā)出自己的聲音?！拔矣X(jué)得在立法，在推進(jìn)政策的過(guò)程當(dāng)中，我們一個(gè)很重要的功能是讓政策制定者聽(tīng)到患者的聲音，這是我們很重要的一個(gè)工作?！?/p>

　　她以1983年美國(guó)通過(guò)的孤兒藥法案為例，說(shuō)明了政策如何激勵(lì)企業(yè)投入罕見(jiàn)病領(lǐng)域，因?yàn)橛辛松虡I(yè)保險(xiǎn)的支持，企業(yè)看到了藥物的市場(chǎng)潛力，患者也能夠獲得藥物。由此，她認(rèn)為，政策應(yīng)該分為兩部分：前端是如何有效激勵(lì)基礎(chǔ)研究和國(guó)家投入，以及企業(yè)有哪些政策可以更好地投入罕見(jiàn)病領(lǐng)域；后端是如何從保障上提供支付解決方案，比如建立罕見(jiàn)病的整體支付體系和專項(xiàng)基金。這些是她一直在推動(dòng)和呼吁的解決方案。

　　新浪聲明：所有會(huì)議實(shí)錄均為現(xiàn)場(chǎng)速記整理，未經(jīng)演講者審閱，新浪網(wǎng)登載此文出于傳遞更多信息之目的，并不意味著贊同其觀點(diǎn)或證實(shí)其描述。

標(biāo)簽：瓷娃娃罕見(jiàn) 可用